Aifa, rimborsabile eculizumab per il trattamento della Nmosd

L'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di una nuova molecola (eculizumab) come trattamento di seconda linea nei pazienti adulti con Disturbo dello Spettro della Neuromielite Ottica (NMOSD), una malattia rara in cui il sistema immunitario si attiva in modo inappropriato per colpire i tessuti e le cellule sane del sistema nervoso centrale. Lo rende noto Alexion Pharma Italy, il Gruppo Rare Disease di AstraZeneca. L'indicazione è per i pazienti positivi agli anticorpi anti-acquaporina 4 (AQP4) con storia clinica di almeno una recidiva negli ultimi 12 mesi. 

L'approvazione è stata pubblicata sulla Gazzetta Ufficiale. La NMOSD è una grave malattia autoimmune rara, che interessa il sistema nervoso centrale compresi il midollo spinale e i nervi ottici. La maggior parte delle persone colpite presenta spesso recidive imprevedibili, una nuova insorgenza di sintomi neurologici o il peggioramento di quelli già esistenti, che tendono a diventare gravi e ricorrenti e possono portare alla disabilità permanente. Si stima che in Italia la NMOSD colpisca oltre 1.000 persone, con più di 100 nuove diagnosi all'anno.

"È cruciale riuscire a diagnosticare questa patologia il prima possibile per poter evitare le recidive - sottolinea Claudio Gasperini, Direttore di Neurologia e Neurofisiopatologia all'ospedale San Camillo Forlanini di Roma -. Così possiamo limitare la morbilità, la mortalità e il rischio di progressione della disabilità. A seconda del distretto corporeo colpito, fin dall'esordio la NMOSD può determinare perdita della vista e importanti difficoltà nella deambulazione fino a paralisi ma grazie ad un apposito test sierologico e al ricorso alla risonanza magnetica possiamo nel giro di pochi mesi arrivare ad una corretta diagnosi".

Nel passato questa malattia "non è stata riconosciuta e spesso è stata confusa con la sclerosi multipla: oggi non devono più esserci testimonianze di diagnosi ritardata perché diagnosi precoce significa terapia efficace precoce", rileva Mario Alberto Battaglia, Presidente della Fondazione Italiana Sclerosi Multipla (FISM). L'NMOSD, aggiunge, "richiede una accurata gestione all'interno di centri per l'assistenza per i pazienti con sclerosi multipla, con un approccio terapeutico mirato, che deve avere come obiettivo il blocco della progressione della malattia".

La NMOSD colpisce soprattutto donne, con un'età media di circa 40 anni, sottolinea Francesco Saverio Mennini, Presidente della Società Italiana di Health Technology Assessment (SIHTA): "Si tratta di persone nel pieno della loro vita e, per questo motivo, al momento siamo impegnati nel raccogliere dati per approfondire quale impatto la patologia determini sulla loro vita lavorativa e sociale".